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十一月
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今年4月，中科院神经科学研究所杨辉团队在Cell上发文，运用CRISPR-CasRx系统在小鼠中实现了高效且特异地将纹状体中星形胶质细胞转分化成为多巴胺神经元用以该改善小鼠中帕金森疾病的症状（专家点评Cell丨杨辉/周海波等利用CasRx在神经性疾病治疗领域取得重大进展），为众多神经退行性疾病的治疗提供了新的可能。该项研究通过运用最新开发的RNA靶向CRISPR系统CasRx特异性地在视网膜穆勒胶质细胞中敲低Ptbp1基因的表达，首次在成体中实现了视神经节细胞的再生，并且恢复了永久性视力损伤模型小鼠的视力。同时，该研究还证明了这项技术可以非常高效且特异地将纹状体内的星形胶质细胞转分化成多巴胺神经元，并且基本消除了帕金森疾病的症状。该研究将为未来根治以上两种严重的神经退行性疾病提供了可能，同时也为众多神经退行性疾病的治疗提供一个新的途径。
在Cell文章见刊之际，美国加州大学圣地亚哥分校付向东研究组在预印本网站bioRxiv上线了在动物模型中敲低PTB蛋白治疗帕金森综合征的文章（