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从血液科未满足的临床需求思考品种立项 [复制链接]

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段明辉博士从医生视角,介绍了血液科常见疾病、血液肿瘤遗传病药物发展流程、临床医生眼中的疾病未满足临床需求以及短期有望解决的未满足需求,希望能给研发、立项人员一些思路和启示。

段明辉博士在同写意论坛第94期活动现场

01血液科常见疾病02血液肿瘤遗传病药物发展流程

1、血液肿瘤遗传病药物发展流程

血液肿瘤遗传病药物的发展,从最早的化疗药进入单抗时代,后到小分子靶向,再到细胞免疫疗法,到最近的基因疗法,AML、CLL和CML领域对应的划时代经典治疗药如图1。

图1血液肿瘤遗传病药物发展流程

注:

1.AML:急性髓细胞性白血病

2.CLL:慢性淋巴细胞白血病

3.CML:慢性粒细胞性白血病

2、多发性骨髓瘤(MM)治疗药物的发展

多发性骨髓瘤(MM)治疗的进步明显,五年生存率从年的26.3%上升至年49.6%(如图2),增长了近一倍。

图2多发性骨髓瘤(MM)治疗的进步

骨髓瘤治疗药更新换代非常迅速,年代刚启用化疗药,现在临床上常用仿制药硼替佐米(万珂?),万珂?在中国上市才十来年时间即将过时,甚至很多小分子靶向药或单抗尚未上市,就已过时。现在业内

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